Prvé klinické skúšanie liečby Leberova vrodená amauróza, dedičné ochorenie postihujúce sietnicu, ktoré spôsobuje oslepnutie deťom, ktoré trpia okamihom narodenia. Dané ochorenie ovplyvňuje sietnicu a konkrétne fotosenzitívne bunky, ktoré zachytávajú svetlo vďaka retinolu (základná látka vo videní).
Doteraz nedošlo k liečbe tejto choroby, ale po rokoch výskumu existuje nádej na vyliečenie vďaka vývoju rôznych génové terapie vedecký tím patriaci k oftalmologickému ústavu University University London a nemocnici Moorfields Eye Hospital, obe centrá vo Veľkej Británii. Liečba spočíva v zavedení zdravých génov RPE65 do buniek, aby začali produkovať retinol. Táto látka sa pri chorobe nevyrába, pretože gény zodpovedné za produkciu sa zmutujú. Ak všetko pôjde podľa plánu, zdravé gény začnú pracovať a obnovia sa funkcie fotocitlivých buniek. Výskumníci majú výhodu, že liečba bola aplikovaná v predchádzajúcich štúdiách (so psami), čím sa dosiahli veľmi uspokojivé výsledky.
Aj keď musíte počkať niekoľko mesiacov, aby ste si vypočuli rozsudok, predpovedá sa dobrý výsledok, vždy, keď môžete vynechať chorobu zo zoznamu nevyliečiteľných chorôb, je to úspech pre vedu a ľudstvo.
